Innovationen von Mitteln aus dem Bereich Ernährung und Stoffwechsel A 16 Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel

Veröffentlicht am: 16.12.18

Neueinführungen zwischen 2013 und 2017
JahrWirkstoffTherapieansatzAnwendung*
2014Elosulfase alfaEnzymsubstitutionMukopolysaccharidose Typ 4
2014TeduglutidGLP-2-AgonistKurzdarmsyndrom
2015EliglustatEnzymhemmerMorbus Gaucher (Typ 1)
2015Asfotase alfaEnzymsubstitutionHypophosphatasie
2015Sebelipase alfaEnzymsubstitutionLAL-Mangel
2016MigalastatEnzymstabilisiererMorbus Fabry
2017Cerliponase alfaEnzymsubstitutionNeuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2
Quelle: IGES, eigene Recherche

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Zwischen 2013 und 2017 wurden sieben neue Wirkstoffe aus der Indikationsgruppe der anderen Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel eingeführt.

Vier der Wirkstoffe waren Enzyme zur Substitution bei verschiedenen angeborenen Stoffwechselstörungen: Für die Mukopolysaccharidose Typ 4, die Hypophosphatasie, den LAL (lysosomale saure Phosphatase)-Mangel und die NCL (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose) Typ 2 stehen damit erstmals Substitutionstherapien zur Verfügung. Die 2017 neu eingeführte Cerliponase alfa zur Therapie der NCL Typ 2 wird allerdings nur stationär verabreicht, da der Wirkstoff direkt in das ZNS verabreicht wird.

Mit dem Teduglutid steht die erste pharmakotherapeutische Option für Patienten mit Kurzdarmsyndrom zur Verfügung. Diese Patienten sind durch die erheblich verkleinerte Resorptionsfläche des Darms häufig auf parenterale Ernährung angewiesen.

Mit Eliglustat ist ein weiterer Enzymhemmer für die Therapie des Morbus Gaucher verfügbar. Migalastat ist der erste Enzymstabilisierer, der für die Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry eingeführt wurde. Bei Patienten mit ganz bestimmten Mutationen des Enzyms Alpha-Galactosidase A wirkt Migalastat als pharmakologischer Chaperon und stabilisiert das fehlerhafte Enzym so, dass der Abbau von schädlichen Stoffwechselprodukten teilweise wieder hergestellt wird.