Innovationen bei Mitteln für das Nervensystem N07 Andere Mittel für das Nervensystem
Veröffentlicht am: 26.06.26
| Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung* |
| 2022 | Vutrisiran | RNAi-Therapeutika | Hereditäre Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) bei Polyneuropathie |
| 2022 | Eladocagen exuparvovec | Gentherapie | Aromatische-L-Aminosäure Decarboxylase-(AADC)-Mangel |
| 2024 | Tofersen | SOD1-Hemmer | ALS mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen |
| 2024 | Omaveloxolon | Nrf2-Aktivatoren | Friedreich-Ataxie |
Zwischen 2020 und 2024 wurden vier neue Wirkstoffe eingeführt, die der Indikationsgruppe andere Mittel für das Nervensystem zugeordnet werden.
Vutrisiran wurde entwickelt, um bei Polyneuropathie im Rahmen einer hereditären Transthyretin-Amyloidose (hATTR-Amyloidose) die Ablagerung von TTR-Amyloid im Gewebe zu vermindern.
Eladocagen exuparvovec wurde zugelassen zur Behandlung des Mangels an aromatischer L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC), einer sehr seltenen neurologischen Erkrankung. Bei der Therapie handelt es sich um einen Vektor, der das Gen für die Bildung von AADC in Nervenzellen einschleust.
Tofersen wurde speziell zur Behandlung der ALS mit einer Mutation im Superoxid-Dismutase 1 (SOD1)-Gen entwickelt und das Omaveloxolon für den Einsatz bei Friedreich-Ataxie.
