Nutzenbewertung nach dem AMNOG: aktuelle Themen (Stand Oktober 2020)

Veröffentlicht am: 12.11.20

Am 16.08.2019 trat das Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) in Kraft. Hauptziel des Gesetzes ist es, die Qualität und Sicherheit von Arzneimitteln zu verbessern. Doch beinhaltet das Gesetz auch Änderungen, die die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V betreffen (GSAV). Geändert wurde außerdem die Arzneimittel-Nutzenbewertungsverordnung (AMNutzenV). Auch aus dem seit 01.04.2020 geltenden Faire-Kassenwettbewerb-Gesetz (GKV-FKG) ergeben sich mögliche Auswirkungen für die Nutzenbewertung im Hinblick auf Reserveantibiotika und ATMP (Arzneimittel für neuartige Therapien: Advanced Therapy Medicinal Products).

Arzneimittel für neuartige Therapien

ATMP (außer TEP (Tissue Engineered Products), das heißt reine Gewebezubereitungen) müssen künftig zwingend den Nutzenbewertungsprozess durchlaufen. Begründet wird dies damit, dass sich keine Verzögerungen beim Patientenzugang ergeben sollen, denn wenn ATMP als Methoden bewertet würden, müsste der Erlaubnisvorbehalt zur Gewährung der Erstattung durch die GKV greifen. Die Leistungen könnten erst dann zu Lasten der GKV abgerechnet werden, wenn die Methode bewertet und anerkannt worden wäre. Werden ATMP jedoch als Arzneimittel definiert, stehen sie unmittelbar nach Einführung für die Versorgung zur Verfügung und müssen sich der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V mit nachgelagerter Preisverhandlung unterwerfen.

Anwendungsbegleitende Datenerhebung

Entsprechend dem Gesetz für mehr Sicherheit in der Arzneimittelversorgung (GSAV) kann der G-BA verlangen, dass der Hersteller Daten und Ergebnisse aus sogenannten anwendungsbegleitenden Datenerhebungen (AbDE) vorlegt, wenn es sich um Orphan Drugs, Arzneimittel mit bedingter Zulassung (Conditional Market Approval) oder solche, die wegen außerordentlicher Umstände (Exceptional Circumstances) handelt. Um sicherzustellen, dass entsprechende Daten auch erhoben werden, kann die Verordnung der betroffenen Wirkstoffe auf solche Einrichtungen und Ärzte beschränkt werden, die an der Datenerhebung mitwirken. Zudem soll der G-BA relevante Parameter der Datenerhebung bestimmen, wie z. B. Methodik auch patientenrelevante Endpunkte. Dabei ist regelhaft eine Datenerhebung ohne Randomisierung vorgesehen. In der AMNutzenV wird nun explizit darauf hingewiesen, dass Daten aus einer anwendungsbegleitenden Datenerhebung auch Grundlage für das Nutzendossier des Herstellers sind und diese Daten vom G-BA zu berücksichtigen sind.

Im Juli 2020 hat der G-BA die Grundzüge für das Verfahren bei AbDE bekannt gegeben (GBA 2020). Bei dem Wirkstoff Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®), einer bei spinaler Muskelatrophie eingesetzten Gentherapie, will der G-BA erstmals eine AbDE fordern. Nach Angaben des G-BA soll ein Verfahren zur AbDE folgendermaßen ablaufen: Zunächst beschließt der G-BA die Notwendigkeit einer AbDE. Der Unterausschuss Arzneimittel befasst sich dann mit einem Konzeptentwurf für die AbDE, die innerhalb von sechs Monaten vorliegen soll. Das IQWiG soll den Konzeptentwurf wissenschaftlich ausarbeiten, wobei u. a. zu berücksichtigen sind: Art, Dauer und Umfang der Datenerhebung, Fragestellung und patientenrelevante Endpunkte. Es folgt ein Beteiligungsverfahren mit Bundesbehörden, verschiedenen Fachinstitutionen und dem Hersteller. Am Ende steht ein Beschluss des G-BA zur Forderung einer AbDE. Der G-BA sieht vor, dass der Fortschritt der AbDE regelmäßig überprüft wird.

Da prinzipiell sogenannte versorgungsnahe Daten bei der Nutzenbewertung durch den G-BA einbezogen werden können, ist es für pharmazeutische Unternehmen grundsätzlich interessant, entsprechende Daten auch unabhängig bzw. vor einer Aufforderung durch den G-BA zu erheben bzw. mit der Erhebung zu beginnen, auch wenn dies eine nicht nur methodische Herausforderung darstellt. Hinweise zur methodischen Herangehensweise hat das IQWiG bereits in dem Rapid Report zur Generierung versorgungsnaher Daten publiziert (IQWiG 2020). Ein Vorteil für pharmazeutische Unternehmen wäre bspw., dass frühzeitig mit der Datenerhebung begonnen werden könnte und schneller Ergebnisse vorliegen, die es erlauben, das Ausmaß des Zusatznutzens zu bestimmen.

Erstattungsbetrag und Patentschutz

Die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V wurde vor fast zehn Jahren eingeführt. Das heißt, es wird möglicherweise bald erste Wirkstoffe geben, für die zumindest der Unterlagenschutz ausläuft. Dabei scheint es einige Unklarheiten zu geben, mit dem sich ein Papier des GKV-Spitzenverbands (GKV-SV) befasst (Beggerow et al. 2019). Der Artikel greift eine mögliche Problematik auf, dies sich daraus ergeben könnte, dass für die Nutzenbewertung nach § 35a SGB V und die Verhandlung von Erstattungsbeträgen der Unterlagenschutz für ein Arzneimittel maßgeblich ist, für das Festbetragssystem jedoch der Patentschutz. Der Unterlagenschutz gelte 8 Jahre (maximal 10 Jahre), der Patentschutz könne aber weitaus länger dauern. Da Festbetragssystem und Erstattungspreisverhandlungen sich ergänzen sollen, ergebe sich – so die Autoren – eine regulatorische Lücke. Bisher sei unklar, wie mit Wirkstoffen verfahren werden solle, bei denen der Unterlagenschutz abgelaufen ist. Die Forderung ist, dass der Geltungsbereich der Nutzenbewertung nach § 35a SGB V bis zum Ende des Patentschutzes wirken müsse, um sicherzustellen, dass erneute Bewertungen durch den G-BA und daraus resultierende Preisverhandlungen auch nach Ende des Unterlagenschutzes weiterhin möglich sind.

Diese Unklarheiten wurden nun ebenfalls durch das GKV-FKG beseitigt, denn der § 130b SGB V wurde angepasst. Demnach ist der Erstattungsbetrag unabhängig vom Unterlagenschutz für alle Arzneimittel mit dem gleichen Wirkstoff fortdauernd gültig. Für das erstmals zugelassene Arzneimittel bedeutet das: Der jeweils aktuell gültige Erstattungsbetrag gilt so lange, wie der Patentschutz besteht. Wurde der Erstattungsbetrag allerdings durch die Schiedsstelle festgesetzt, dann könnte dieser ggf. durch eine Festbetragsregelung aufgehoben werden.

Schiedsstelle zur Monetarisierung des Zusatznutzens bei Apalutamid

Am 18.07.2020 setzte die Schiedsstelle den Erstattungsbetrag für den Wirkstoff Apalutamid fest. Interessant sind die im Schiedsspruch dargestellten Erwägungen der Schiedsstelle (Gemeinsame Schiedsstelle 2020).

Die Schiedsstelle stellt zunächst fest, dass sich der Erstattungsbetrag als Summe der Kosten der zVT und der Monetarisierung des Zusatznutzens versteht. Allerdings sei das absolute Preisniveau der zVT nur ein bedingt belastbarer Indikator für die Monetarisierung.

Weiter wird ausgeführt, dass die Kosten der zVT nur sehr begrenzt einen Orientierungspunkt darstellten. Abgesehen davon müsse noch die Frage unterschieden werden, ob auch die Art und Weise der Monetarisierung des Zusatznutzens von den Kosten der zVT abhängt. Konkret, ob etwa in dem Sinne, dass sich diese Monetarisierung als Vielfaches der Kosten der zVT darstellen muss und daher von dem Preisniveau der zVT abhängen müsse. Die Schiedsstelle führt aus, dass dies unter verschiedenen Aspekten fragwürdig sei. Einerseits sei dies unter Gleichbehandlungsgesichtspunkten fragwürdig. Es sei rechtlich nicht ersichtlich, warum sich die Zahlungsbereitschaft der Solidargemeinschaft für einen bestimmten Zusatznutzen danach unterscheiden sollte, im welchem lndikationsgebiet er sich ereignet. Besondere Beachtung verdient die Ansicht der Schiedsstelle, dass die Abhängigkeit vom Preisniveau der zVT problematische Steuerungswirkungen hätte, weil dann in lndikationsgebieten mit niedrigem Preisniveau kein Anreiz zu Forschung und Entwicklung neuer Arzneimittel mehr bestünde.