Ergebnisse der Nutzenbewertung nach dem AMNOG nach Anzahl der Patientengruppen
Veröffentlicht am: 01.12.21
Sowohl in den Dossiers der pharmazeutischen Unternehmer als auch den Beschlüssen des G-BA wird der Zusatznutzen ggf. nach Patientengruppen differenziert betrachtet. Eine Aufteilung der Zielpopulation erfolgt in der Regel dann, wenn die Fachinformation im Abschnitt 4.1 explizit verschiedene Anwendungsgebiete oder Therapieregime – und damit Patientengruppen – nennt und/oder wenn innerhalb eines Anwendungsgebiets verschiedene Vergleichstherapien abhängig von den Patientencharakteristika zu berücksichtigen sind. Außerdem unterscheidet der G-BA in einem Anwendungsgebiet ggf. Teilpopulationen nach unterschiedlicher Prognose oder Krankheitsschwere. Zusätzlich sind weitere Segmentierungen möglich, wenn Subgruppenanalysen Belege oder Hinweise dafür liefern, dass sich der Zusatznutzen in bestimmten Subgruppen von dem in der Gesamtpopulation unterscheidet. Für die hier durchgeführte Analyse wurde die Anzahl der Patientengruppen anhand der G-BA-Beschlüsse kumulativ über alle Verfahren ermittelt. Zu beachten ist, dass die definierten Patientengruppen in verschiedenen Verfahren (z. B. Antidiabetika) identisch definiert sein können. Das heißt, unter Umständen werden Patientenpopulationen mehrfach gezählt, je nachdem, in wie vielen Nutzenbewertungsverfahren sie berücksichtigt wurden.
Die obere Abbildung zeigt zunächst, dass sowohl die Zahl der jährlich abgeschlossenen Bewertungsverfahren als auch die der dazugehörigen Patientenpopulationen im betrachteten Zeitraum bis 2021 konstant zugenommen hat: von 26 Verfahren mit 41 Patientenpopulationen im Jahr 2012 auf 212 Verfahren mit 139 Patientenpopulationen im Jahr 2021. Der Anstieg beruht auf einer steigenden Zahl von Initialbewertungen sowie einer ebenfalls steigenden Zahl von Neubewertungen bereits bewerteter Wirkstoffe aufgrund von Zulassungserweiterungen sowie nach Befristung.
Das Verhältnis Patientengruppen zu Verfahren war 2019 mit 87/126 (1,4) am niedrigsten und 2015 mit 146/53 (2,8) am höchsten. Bei mehr als der Hälfte (58 %) der Verfahren wurde lediglich eine Patientengruppe betrachtet. In 157 Verfahren (24 %) waren es zwei Patientengruppen. Das heißt: In 119 der Verfahren, also weniger als einem Fünfel (18 %), wurden mehr als zwei Patientengruppen betrachtet. Die Extremwerte waren 10, 9 und 8 Gruppen. Diese betrafen die Nutzenbewertung von Wirkstoffen wie Sofosbuvir, Empagliflozin oder Dapagliflozin, die bei Infektionen mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV) bzw. bei Diabetes mellitus Typ 2 eingesetzt werden. Bei den HCV-Mitteln wurden Patientengruppen nach Genotyp, Vorbehandlung und Zirrhosestatus unterschieden, da sich daraus sowohl unterschiedliche Vergleichstherapien als auch Therapieschemata ergeben. Bei den bisher bewerteten Antidiabetika lag die Zahl der Patientengruppen zwischen eins und zehn. Die Verfahren zu Wirkstoffen in den Indikationsgebieten Hepatitis C sowie Diabetes mellitus erklären somit einen Großteil der bislang beobachteten extremen Segmentierung.
In den zahlreichen Verfahren zu onkologischen Wirkstoffen lag die Zahl der betrachteten Patientengruppen mehrheitlich (241 von 278 Verfahren) bei ein bis zwei, in 24 Verfahren bei drei Gruppen, und lediglich in zwölf Nutzenbewertungsverfahren zu insgesamt neun Wirkstoffen wurden die Zielpopulationen in maximal sechs Patientengruppen untergliedert.
Die Anzahl der Populationen je Verfahren wird künftig eher geringer als höher ausfallen, da mittlerweile Patientenpopulationen nach Anwendungsgebiet vom G-BA konsequent in getrennten Verfahren bearbeitet werden. So sind 2021 insgesamt 34 Nutzenbewertungsverfahren für neu eingeführte Produkte mit neuen Wirkstoffen bzw. Wirkstoffkombinationen begonnen worden. Diese betreffen jedoch nur 26 Produkte. Bei sechs Produkten wurden für die Initialbewertung zwei oder drei Verfahren gleichzeitig begonnen.
Die obere Abbildung zeigt die Ergebnisse der Nutzenbewertung des G-BA auf Ebene von insgesamt 1213 Patientenpopulationen. Bis zum 31. Dezember 2021 wurde vom G-BA für sechs Arzneimittel (Afatinib, Atidarsagen autotemcel, Ivacaftor, Ivacaftor/ Tezacaftor/ Elexacaftor, Nusinersen und Propranolol) bei insgesamt 10 Patientengruppen ein erheblicher Zusatznutzen festgestellt. Für 143 Patientengruppen (12 %) beschloss der G-BA einen beträchtlichen Zusatznutzen, für 161 Gruppen (13 %) einen geringen Zusatznutzen. Für 168 der Patientengruppen (14 %) stellte der G-BA einen Zusatznutzen fest, quantifizierte ihn jedoch nicht. Auffällig ist der hohe Anteil, nämlich 725 Patientenpopulationen (60 %), für die der G-BA befand, dass ein Zusatznutzen nicht belegt sei. Mittlerweile wurde sechsmal für eine Patientengruppe ein geringerer Nutzen gegenüber der Vergleichstherapie attestiert. Dies betraf die Wirkfstoffe Afatinib, Alpelisib, Eribulin, Ipilimumab und Nivolumab. Mit einer Ausnahme wurde jedoch für alle Wirkstoffe bei anderen Populationen teilweise mehrfach ein beträchtlicher und einmal auch ein erheblicher Zusatznutznutzen belegt.