Ergebnisse der Nutzenbewertung nach dem AMNOG nach Anzahl der Patientengruppen

Veröffentlicht am: 01.12.21

Sowohl in den Dossiers der pharmazeutischen Unternehmer als auch den Beschlüssen des G-BA wird der Zusatznutzen ggf. nach Patientengruppen differenziert betrachtet. Eine Aufteilung der Zielpopulation erfolgt in der Regel dann, wenn die Fachinformation im Abschnitt 4.1 explizit verschiedene Anwendungsgebiete oder Therapieregime – und damit Patientengruppen – nennt und/oder wenn innerhalb eines Anwendungsgebiets verschiedene Vergleichstherapien abhängig von den Patientencharakteristika zu berücksichtigen sind. Außerdem unterscheidet der G-BA in einem Anwendungsgebiet ggf. Teilpopulationen nach unterschiedlicher Prognose oder Krankheitsschwere. Zusätzlich sind weitere Segmentierungen möglich, wenn Subgruppenanalysen Belege oder Hinweise dafür liefern, dass sich der Zusatznutzen in bestimmten Subgruppen von dem in der Gesamtpopulation unterscheidet. Für die hier durchgeführte Analyse wurde die Anzahl der Patientengruppen anhand der G-BA-Beschlüsse kumulativ über alle Verfahren ermittelt. Zu beachten ist, dass die definierten Patientengruppen in verschiedenen Verfahren (z. B. Antidiabetika) identisch definiert sein können. Das heißt: Unter Umständen werden Patientenpopulationen mehrfach gezählt, je nachdem, in wie vielen Nutzenbewertungsverfahren sie berücksichtigt wurden.

IGES nach Angaben des G BA (http://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung).

Die obere Abbildung zeigt zunächst, dass sowohl die Zahl der jährlich abgeschlossenen Bewertungsverfahren als auch die der dazugehörigen Patientenpopulationen im betrachteten Zeitraum bis 2016 stetig zugenommen haben: von 26 Verfahren mit 41 Patientenpopulationen im Jahr 2012 auf 72 Verfahren mit 155 Patientenpopulationen im Jahr 2016. Seitdem schwankt die Anzahl von Verfahren und Populationen. 2019 erreichte sie mit 91 Verfahren und 165 Patientenpopulationen jeweils Höchstwerte. Insgesamt wurde somit für 998 Patientengruppen (Mehrfachnennung ist dadurch möglich, dass identische Gruppen in unterschiedlichen Verfahren betrachtet werden) in insgesamt 521 Nutzenbewertungsverfahren der Zusatznutzen bewertet. Der beschriebene Anstieg bis 2016 beruht auf einer steigenden Zahl von Initialbewertungen sowie einer ebenfalls steigenden Zahl von Neubewertungen bereits bewerteter Wirkstoffe aufgrund von Zulassungserweiterungen sowie nach Befristung.

Das Verhältnis Patientengruppen zu Verfahren war 2019 mit 87/126 (1,4) am niedrigsten und 2015 mit 146/53 (2,8) am höchsten. Bei mehr als der Hälfte (54,8 %) der Verfahren wurde lediglich eine Patientengruppe betrachtet. In 129 Verfahren (24,76 %) waren es zwei Patientengruppen. Das heißt: In 107 der Verfahren, also einem Fünftel (20,5 %), wurden mehr als zwei Patientengruppen betrachtet. Die Extremwerte waren 15, 10, 9 und 8 Gruppen. Diese betrafen die Nutzenbewertung der Fixkombinationen Ombitasvir/Paritaprevir/Ritonavir und Sofosbuvir/Velpatasvir sowie die Wirkstoffe Dapagliflozin (erneute Nutzenbewertung), Dasabuvir, Empagliflozin (erneute Nutzenbewertung), Semaglutid und Sofosbuvir. Diese Wirkstoffe werden entweder gegen Infektionen mit dem Hepatitis-C-Virus (HCV) oder bei Diabetes mellitus Typ 2 eingesetzt. Bei den HCV-Mitteln wurden Patientengruppen nach Genotyp, Vorbehandlung und Zirrhosestatus unterschieden, da sich daraus sowohl unterschiedliche Vergleichstherapien als auch Therapieschemata ergeben. Bei den bisher bewerteten Antidiabetika lag die Zahl der Patientengruppen zwischen eins und zehn. Die Verfahren zu Wirkstoffen in den Indikationsgebieten Hepatitis C sowie Diabetes mellitus erklären somit einen Großteil der bislang beobachteten extremen Segmentierung.

In den zahlreichen Verfahren zu onkologischen Wirkstoffen lag die Zahl der betrachteten Patientengruppen mehrheitlich (191 von 222 Verfahren) bei ein bis zwei, in 21 Verfahren bei drei Gruppen, und lediglich in zehn Nutzenbewertungsverfahren zu insgesamt sieben Wirkstoffen wurden die Zielpopulationen in maximal sechs Patientengruppen untergliedert.

Die Anzahl der Populationen je Verfahren wird künftig eher geringer als höher ausfallen, da mittlerweile Patientenpopulationen nach Anwendungsgebiet vom G-BA konsequent in getrennten Verfahren bearbeitet werden. So sind 2020 insgesamt 43 Nutzenbewertungsverfahren für neu eingeführte Produkte mit neuen Wirkstoffen bzw. Wirkstoffkombinationen begonnen worden. Diese betreffen jedoch nur 36 Produkte. Bei vier Produkten wurden für die Initialbewertung zwischen zwei und vier Verfahren gleichzeitig begonnen.

IGES nach Angaben des G BA (http://www.g-ba.de/informationen/nutzenbewertung).

Die obere Abbildung zeigt die Ergebnisse der Nutzenbewertung des G-BA auf Ebene der Patientenpopulationen. Bis zum 31. Dezember 2020 wurde vom G-BA für drei Arzneimittel (Propranolol, Afatinib [Neubewertung nach Befristung] und Nusinersen [Orphan Drug]) bei jeweils einer Patientengruppe ein erheblicher Zusatznutzen festgestellt. Für 122 Patientengruppen (12,3 %) beschloss der G-BA einen beträchtlichen Zusatznutzen, für 142 Gruppen (14,2 %) einen geringen Zusatznutzen. Für 135 der Patientengruppen (12,5 %) stellte der G-BA einen Zusatznutzen fest, quantifizierte ihn jedoch nicht. Auffällig ist der hohe Anteil, nämlich 530 von 880 Patientenpopulationen (60 %), für die der G-BA befand, dass ein Zusatznutzen nicht belegt sei. Erwähnenswert ist, dass erst viermal für eine Patientengruppe ein geringerer Nutzen gegenüber der Vergleichstherapie attestiert wurde. Dies betraf den Wirkstoff Eribulin für die Gruppe der Patientinnen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Brustkrebs, die für eine erneute Anthrazyklin- oder Taxan-haltige Behandlung geeignet sind, sowie Afatinib für die Patientengruppe mit „anderen EGFR-Mutationen“. Für beide Wirkstoffe befristete der G-BA seinen Beschluss, eine Neubewertung wurde inzwischen abgeschlossen; die Bewertung wurde revidiert. Im Jahr 2018 wurde in zwei Verfahren ein geringerer Zusatznutzen für die Wirkstoffe Nivolumab und Ipilimumab in kombinierter Anwendung für die Population der nicht vorbehandelten Patienten mit einem BRAF-V600-Wildtyp-Tumor festgestellt. Die entsprechenden Beschlüsse wurden nicht befristet.