Veröffentlicht am: 19.09.22
Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung |
2019 | Volanesorsen | Antisense-RNA | Familiäre Chylomikronämie |
2020 | Bempedoinsäure | ACL-Inhibitoren | Primäre Hypercholesterinämie und gemischte Dyslipidämie |
2020 | Bempedoinsäure und Ezetimib | ACL-Inhibitoren | Primäre Hypercholesterinämie und gemischte Dyslipidämie |
2021 | Inclisiran | siRNA | Primäre Hypercholesterinämie und gemischte Dyslipidämie |
Zwischen 2017 und 2021 sind in der Indikationsgruppe der Lipidsenker vier neue Wirkstoffe bzw. Wirkstoffkombinationen eingeführt worden. 2019 wurde mit Volanesorsen die erste Antisense-Therapie und damit die erste medikamentöse Behandlungsoption bei familiärem Chylomikronämie-Syndrom eingeführt. Bei dieser genetisch bedingten Erkrankung werden bestimmte Blutfette (Triglyzeride) nicht abgebaut. Durch die hohen Lipidkonzentrationen im Blut besteht ein erhöhtes Risiko für eine Bauchspeicheldrüsenentzündung. Volanesorsen ist ein kurzes Stück RNA und lagert sich in der Zelle an die Messenger-RNA von Apolipoprotein-CIII (ApoC-III). Dadurch wird die Synthese von ApoC-III gehemmt. ApoC-III wiederum hemmt den Abbau von Triglyzeriden. Dadurch, dass der Organismus weniger ApoC-III produziert, können die Triglyzeride im Blut besser abgebaut werden. Eine weitere auf die RNA wirkende Substanz ist das bei primärer Hypercholestrinämie eingesetzte Inclisiran. Es gehört zu den small interfering RNAs (siRNA). Inclisiran führt letztlich zu einer vermehrten Expression von LDL-Cholesterinrezeptoren auf Leberzellen, wodurch das LDL-Cholesterin im Blut abnimmt. Wie Volanesorsen greift Inclisiran in die ribosomale Proteinbiosynthese ein, allerdings kommt der Wirkstoff für eine weitaus größere Patientengruppe in Frage. Dies zeigt, dass derartige Technologien zunehmend breiter angewendet werden.
Die 2020 eingeführte Bempedoinsäure begründet den neuen Therapieansatz der ATP-Citrat-Lyase (ACL)-Inhibitoren.