Veröffentlicht am: 07.01.21
Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung* |
2015 | Limbale Stammzellen, autolog | Stammzelltherapie | Limbusstammzellinsuffizienz aufgrund von Verbrennungen oder Verätzungen |
2015 | Idebenon | Antioxidanzien | Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON) |
2017 | Mercaptamin | Aminothiole | Cystinose |
2017 | Cenegermin | Nervenwachstumsfaktor | Neurotrophe Keratitis |
2019 | Voretigen Neparvovec | RPE65-Gen-Vektor | Erbliche Netzhautdystrophie mit RPE65-Mutation |
Zwischen 2015 und 2019 wurden fünf neue Wirkstoffe eingeführt, die zur Indikationsgruppe der Ophthalmika gehören. Entsprechend der Heterogenität der Indikationsgruppen betreffen die Neueinführungen die unterschiedlichsten Augenerkrankungen.
Alle genannten neuen Wirkstoffe begründeten eine neue Teil-Indikationsgruppe, da sie erstmals eine medikamentöse Behandlungsoption bei der jeweiligen Erkrankung darstellen. Zwar wurden Limbusstammzelltransplantationen auch schon vor 2015 durchgeführt, doch steht nun ein entsprechendes kommerzielles Produkt zur Verfügung.
Die Limbusstammzellinsuffizienz kann z. B. nach schweren Verletzungen des Auges auftreten. Sie betrifft den sogenannten Limbus am Rand der Hornhaut, in dem sich beim gesunden Auge Stammzellen befinden, die für die Gewebeerneuerung der Hornhaut sorgen. Fehlen diese Stammzellen, kann die Hornhaut nicht mehr instand gehalten werden und es wachsen Gefäße und Epithelzellen der Bindehaut über die Hornhaut ein, was letztlich zur Erblindung führt.
Die Lebersche hereditäre Erkrankung ist erblich bedingt und führt zu einem verminderten Sehvermögen bis hin zur Erblindung.
Die Cystinose ist eine seltene Erkrankung, bei der im Körper entstehendes Cystin sich u. a. in der Hornhaut ablagert.
Ebenfalls zu den seltenen Erkrankungen gehört die neurotrophe Keratitis, bei der eine Schädigung des Trigeminusnervs zu nicht heilenden Läsionen an der Hornhaut führt.
Auch Voretigen Neparvovec wird bei einer seltenen Erkrankung eingesetzt, der erblichen Netzhautdystrophie mit RPE65-Mutationen auf beiden Chromosomen, die häufig zur Erblindung führt. Durch die neue Gentherapie wird über einen viralen Vektor die Information zur Synthese von funktionsfähigem RPE65-Protein in die Netzhautzellen eingebracht.