Innovationen von Mitteln aus dem Bereich Ernährung und Stoffwechsel A 16 Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel
Veröffentlicht am: 09.09.17
| Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung* |
| 2014 | Elosulfase alfa | Enzymsubstitution | Mukopolysaccharidose Typ 4 |
| 2014 | Teduglutid | GLP-2-Agonist | Kurzdarmsyndrom |
| 2015 | Eliglustat | Enzymhemmer | Morbus Gaucher (Typ 1) |
| 2015 | Asfotase alfa | Enzymsubstitution | Hypophosphatasie |
| 2015 | Sebelipase alfa | Enzymsubstitution | LAL-Mangel |
| 2016 | Migalastat | Enzymstabilisierer | Morbus Fabry |
| Quelle: IGES, eigene Recherche | |||
Zwischen 2012 und 2016 wurden sechs neue Wirkstoffe aus der Indikationsgruppe der anderen Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel eingeführt.
Drei der Wirkstoffe waren Enzyme zur Substitution bei verschiedenen angeborenen Stoffwechselstörungen: Für die Mukopolysaccharidose Typ 4, die Hypophosphatasie und den LAL (lysosomale saure Phosphatase)-Mangel stehen damit erstmals Substitutionstherapien zur Verfügung.
Mit dem Teduglutid steht die erste pharmakotherapeutische Option für Patienten mit Kurzdarmsyndrom zur Verfügung. Diese Patienten sind durch die erheblich verkleinerte Resorptionsfläche des Darms häufig auf parenterale Ernährung angewiesen.
Mit Eliglustat steht ein weiterer Enzymhemmer für die Therapie des Morbus Gaucher zur Verfügung. Migalastat ist der erste Enzymstabilisierer, der für die Behandlung von Patienten mit Morbus Fabry eingeführt wurde. Bei Patienten mit ganz bestimmten Mutationen des Enzyms Alfa-Galactosidase A wirkt Migalastat als pharmakologischer Chaperon und stabilisiert das fehlerhafte Enzym so, dass der Abbau von schädlichen Stoffwechselprodukten teilweise wieder hergestellt wird.
