Innovationen von Mitteln aus dem Bereich Ernährung und Stoffwechsel A 16 Andere Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel Mittel aus dem Bereich Ernährung und Stoffwechsel werden vor allem bei seltenen Stoffwechselerkrankungen eingesetzt. Die Ausgaben der GKV lagen 2020 bei rund 706 Mio. Euro, ein Plus von rund fünf Prozent gegenüber 2020.
Veröffentlicht am: 19.09.22
| Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung |
| 2017 | Cerliponase alfa | Enzymsubstitution | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose (NCL) Typ 2 |
| 2017 | Telotristat | Tryptophan-Hydroxylase (TPH)-Inhibitor | Karzinoidsyndrom |
| 2018 | Metreleptin | Leptin-Agonisten | Lipodystrophie |
| 2018 | Velmanase alfa | Enzyme zur Behandlung der Alpha-Mannosidose | Alpha-Mannosidose |
| 2018 | Vestronidase alfa | Enzyme zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ 7 | Mukopolysaccharidose Typ VII |
| 2018 | Glycerolphenylbutyrat | Mittel zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen | Störungen des Harnstoffzyklus |
| 2019 | Pegvaliase | Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Substitution | Phenylketonurie |
| 2020 | Givosiran | RNA-Silencer | Hepatische Porphyrie |
| 2021 | Lumasiran | RNA-Silencer | Hyperoxalurie |
| 2021 | Atidarsagen-Aautotemcel | Arylsulfatase A-Gen | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) |
Zwischen 2017 und 2021 wurden zehn neue Wirkstoffe aus der Indikationsgruppe der Anderen Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel eingeführt.
Vier der Wirkstoffe waren Enzyme zur Substitution bei verschiedenen angeborenen Stoffwechselstörungen: Für die NCL (Neuronale Ceroid-Lipofuszinose) Typ 2, die Mukopolysaccharidose Typ 7, die Alpha-Mannosidose und die Phenylketonurie stehen damit erstmals Substitutionstherapien zur Verfügung.
Telotristat hemmt das Enzym Tryptophan-Hydroxylase und damit die Synthese von Serotonin, eines Botenstoffs, der beim Karzinoidsyndrom vermehrt gebildet wird und zu typischen Symptomen führt wie z. B. Durchfall und Erröten. Metreleptin ersetzt das Hormon Leptin bei Patienten mit Lipodystrophie (Erkrankungen mit Verlust oder Fehlen von Unterhautfettgewebe). Bei dieser Erkrankung besteht ein Leptinmangel, wodurch es zu komplexen und schwerwiegenden Stoffwechselstörungen kommt. Glycerolphenylbutyrat wird bei Störungen des Harnstoffzyklus eingesetzt und unterstützt die bei diesen Erkrankungen gestörte Ausscheidung von Ammoniak. Mit Givorisan wurde als erster Vertreter einer neuen Wirkstoffgruppe zugelassen, den RNA-Silencern oder RNAi-Therapeutika. Dieses Wirkprinzip ist auch bei dem gegen Hyperoxalurie eingesetzten Lumasiran verwirklicht. Mit Atidarsagen-Autotemcel wurde eine Gentherapie zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie eingeführt.
Seit 2018 ist auch in Deutschland der Wirkstoff Trientin zur Behandlung des Morbus Wilson verfügbar, nachdem er eine EU-weite Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erhielt. Nach Angaben der EMA ist Trientindihydrochlorid in Europa seit 1985 verfügbar. Bei der Neuzulassung handelt es sich um das Salz Trientintetrahydrochlorid, das genauso wirkt wie das Dihydrochloridsalz, aber nicht gekühlt gelagert werden muss.
