Veröffentlicht am: 14.12.23
Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung |
2018 | Metreleptin | Leptin-Agonisten | Lipodystrophie |
2018 | Velmanase alfa | Enzyme zur Behandlung der Alpha-Mannosidose | Alpha-Mannosidose |
2018 | Vestronidase alfa | Enzyme zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ 7 | Mukopolysaccharidose Typ VII |
2018 | Glycerolphenylbutyrat | Mittel zur Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen | Störungen des Harnstoffzyklus |
2019 | Pegvaliase | Phenylalanin-Ammoniak-Lyase-Substitution | Phenylketonurie |
2020 | Givosiran | RNA-Silencer | Hepatische Porphyrie |
2021 | Lumasiran | RNA-Silencer | Hyperoxalurie |
2021 | Atidarsagen-Aautotemcel | Arylsulfatase A-Gen | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) |
2022 | Avalglucosidase alfa | Enzyme zur Behandlung des Morbus Pompe | Morbus Pompe |
2022 | Olipudase alfa | Enzyme bei ASMD | Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) |
2022 | Lonafarnib | Farnesyltransferase-Inhibitoren | Hutchinson-Gilford-Progerie-Syndrom |
Zwischen 2018 und 2022 wurden elf neue Wirkstoffe aus der Indikationsgruppe der Anderen Mittel für das alimentäre System und den Stoffwechsel eingeführt.
Vier der Wirkstoffe waren Enzyme zur Substitution bei verschiedenen angeborenen Stoffwechselstörungen.
Glycerolphenylbutyrat wird bei Störungen des Harnstoffzyklus eingesetzt und unterstützt die bei diesen Erkrankungen gestörte Ausscheidung von Ammoniak. Mit Givorisan wurde als erster Vertreter einer neuen Wirkstoffgruppe zugelassen, den RNA-Silencern oder RNAi-Therapeutika. Dieses Wirkprinzip ist auch bei dem gegen Hyperoxalurie eingesetzten Lumasiran verwirklicht. Mit Atidarsagen-Autotemcel wurde eine Gentherapie zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie eingeführt. Lonafarib wird zur Behandlung von Formen der Hutchinson-Gilford-Progerie eingesetzt. Es hemmt das Enzym Farnesyltransferase. Dadurch wird die Bildung eines Proteins verhindert, das zu der Erkrankung führt. Bei der Hutchinson-Gilford-Progerie kommt es zu einer vorzeitigen Alterung in verschiedenen Organsystemen. Ein ähnliches Krankheitsbild zeigt sich bei anderen sogenannten progeroiden Laminopathien, bei denen ebenfalls Lonafarib eingesetzt werden kann.
Seit 2018 ist auch in Deutschland der Wirkstoff Trientin zur Behandlung des Morbus Wilson verfügbar, nachdem er eine EU-weite Zulassung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) erhielt. Nach Angaben der EMA ist Trientindihydrochlorid in Europa seit 1985 verfügbar. Bei der Neuzulassung handelt es sich um das Salz Trientintetrahydrochlorid, das genauso wirkt wie das Dihydrochloridsalz, aber nicht gekühlt gelagert werden muss.