Veröffentlicht am: 19.02.26
Neueinführungen zwischen 2020 und 2024:
| Jahr | Wirkstoff | Therapieansatz | Anwendung |
| 2020 | Fostamatinib | Syk-Inhibitor | Immunthrombozytopenie (ITP) |
| 2021 | Lusutrombopag | Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten | Thrombozytopenie |
| 2021 | Avatrombopag | Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten | ITP |
| 2022 | Eptacog beta | Gerinnungsfaktor | Hämophilie |
| 2022 | Valoctocogen roxaparvovec | Gentherapie | Hämophilie A |
| 2023 | Etranacogen dezaparvovec | Gentherapie | Hämophilie B |
| 2024 | Efanesoctocog alfa | Gerinnungsfaktor | Hämophilie A |
Zwischen 2020 und 2024 wurden sieben neue Wirkstoffe aus der Indikationsgruppe der blutstillenden Mittel eingeführt.
Drei der Wirkstoffe werden bei Thrombozytopenien eingesetzt, darunter das Fostamatinib, welches einen neuen Therapieansatz begründet. Der Wirkstoff hemmt die Milz-Tyrosinkinase (spleen tyrosine kinase: Syk).
Mit den Vektoren Valoctocogen roxapar-vovec sowie Etranacogen dezaparvovec stehen erstmals Gentherapien zur Behandlung der Hämophilie A bzw. B zur Verfügung. Die Vektoren transferieren Gene in die Leberzellen, die für funktionsfähige Versionen der jeweils fehlenden Gerinnungsfaktoren kodieren.
Bei Eptacog beta und Efanesoctocog alfa handelt es sich um weitere biotechnologisch hergestellte Varianten des Faktors VII bzw. VIII zur Anwendung bei Hämophilie.